Standardiseret rapporteringsstruktur for sundhedsøkonomiske analyser i ansøgninger om generelt tilskud

29. november 2004, Opdateret 20. september 2011

Den standardiserede rapporteringsstruktur omfatter en række overskrifter, hvorunder er angivet en række stikord og evt. nogle spørgsmål. Det forventes som udgangspunkt, at analysen forholder sig til samtlige overskrifter og stikord. Hvis et emne er udeladt, forventes det, at dette kort begrundes. Relevante forhold, der ikke er omfattet af de nævnte stikord, skal naturligvis medtages.

Spørgsmålene under de enkelte overskrifter retter sig generelt mod de emner i analyserne, hvor der ofte er problemer i forhold til retningslinjerne, eller hvor det er vanskeligt at vurdere, om almindelig god økonomisk praksis har været overholdt. Spørgsmålene er eksempler på typiske standardspørgsmål, som revieweren vil stille til analysen. De er udarbejdet for at hjælpe forfatterne af de økonomiske analyser til at sikre, at de emner, der er særligt vigtige for evalueringen, bliver beskrevet klart og tydeligt.

Der bør som udgangspunkt kunne svares ja til samtlige af de stillede spørgsmål, medmindre andet er velbegrundet. Der kan dog være tilfælde, hvor valg af metode gør stikord eller spørgsmål overflødige - fx skal der naturligvis ikke diskonteres, hvis studiet ikke indeholder noget nævneværdigt tidsaspekt.

Den standardiserede rapporteringsstruktur er udarbejdet med CCOHTA’s (Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment) rapporteringsstruktur for sundhedsøkonomiske evalueringer som forbillede. Den danske rapporteringsstruktur er tilpasset de danske retningslinjer for økonomisk evaluering af lægemidler, og spørgsmålene, som stilles til analysen, tager udgangspunkt i de områder, som har været særligt problematiske i de hidtidige danske analyser. I struktur følger de to dog hinanden forholdsvist tæt.

Rapporteringsstruktur

1. Hovedresultater og resumé
2. Introduktion
3. Datagrundlag
4. Analyser
5. Resultater, konklusion og diskussion
6. Referencer
7. Bilag

1. Hovedresultater og resumé

En kort opsummering af resultatet af analysen samt et resumé, der er organiseret i overensstemmelse med strukturen for den samlede analyse.

Resuméet skal indeholde en kort diskussion af, hvilke alternativer det aktuelle lægemiddel er sammenlignet med, og i den sammenhæng hvilke begrænsninger de valgte alternativer evt. giver for fortolkningen af resultaterne. Desuden bør resuméet kort beskrive alle betydende metode- og datamæssige begrænsninger, som analysen indeholder, samt hvorledes de påvirker resultaterne.

Spørgsmål

  • Hvad er det samlede resultat af analysen? Dette skal enten være opgjort som omkostningerne per effektenhed (for eksempel leveår eller QALY) ved at bruge det foreslåede produkt i forhold til det alternative produkt. Det kan også være opgjort som meromkostningerne ved at anvende det nye produkt kombineret med en kvantitativ beskrivelse af de ændrede kliniske outcomes, fx opgjort som den reducerede risiko for hoftebrud og den øgede risiko for bivirkninger som fx brystkræft.

2. Introduktion

2.1 Beskrivelse af hvilken sygdom eller lidelse produktet er rettet mod

  • Kort beskrivelse af sygdommen.
  • Epidemiologiske karakteristika.
  • Den eksisterende kliniske praksis.
  • Sygdommens overordnede samfundsøkonomiske konsekvenser.

2.2 Beskrivelse af produktet

  • Den terapeutiske klassifikation, produktets salgsnavn samt det generiske navn, pakning og pris.
  • Indikationerne for anvendelse af produktet.
  • Indikationerne som den økonomiske analyse er baseret på, herunder en beskrivelse af patologi, epidemiologi, den eksisterende kliniske praksis for patienterne og hvilke grupper af patienter, som analysens resultater generaliseres til.

2.3 Formål med analysen

  • Overordnet formål med analysen.

2.4 Afhængighedsforhold

  • Hvilke finansielle eller kontraktlige forhold er der mellem dem, der har lavet henholdsv. den kliniske afprøvning og den økonomiske analyse og producenten/registreringsindehaveren af produktet. Havde de, der udførte analysen, ret til at publicere resultaterne af analysen uden begrænsninger? (Afhængighedsforhold mellem de, der har lavet henholdsvis den kliniske afprøvning og den økonomiske analyse og producenten/registreringsindehaveren af produktet, er ikke i sig selv et problem i forhold til retningslinjerne, men reviewerne vil ofte være mere opmærksomme på overtrædelse af de formelle retningslinjer, hvis det er tilfældet).

Spørgsmål

  • Er det klart, hvem der har lavet analysen?
  • Har forfatterne af analysen udarbejdet den indsendte rapport i sin helhed, eller på anden måde indikeret, at de kunne stå inde for rapporten i sin helhed?
  • Fremstår rapporten som om forfatterne havde kontrol over metodevalg og rettighederne til publicering af data?

3. Datagrundlag

3.1 Design anvendt ved dataindsamling

  • Studiets design (fx prospektiv eller retrospektiv analyse, modelanalyse eller anvendelse af forskellige tilgange).
  • Økonomisk analyse/syntesemetode (fx CMA, CEA, CUA, CBA, CCA).
  • Statistiske metoder.
  • Kort begrundelse for valg af design og de vigtigste antagelser og svagheder forbundet med valgene.

Spørgsmål

  • Er der overensstemmelse mellem designet af studiet og de spørgsmål, der søges besvaret, jf. afsnit 2?
  • Er der dokumentation for, at der er overensstemmelse mellem de epidemiologiske forudsætninger i analysen og i Danmark?

3.2 Synsvinkel 

  • Angivelse af den synsvinkel, der anvendes.
  • Anvendes en anden synsvinkel end den samfundsøkonomiske, skal det begrundes.

3.3 Sammenligningsgrundlag

  • Sammenligningsgrundlaget som det aktuelle produkt vurderes op imod, samt begrundelse for valget.
  • Metodebeskrivelse af hvordan den relative kliniske effektivitet mellem det aktuelle produkt og alternativerne vurderes (fx om der er anvendt direkte sammenligninger mellem alternativerne i randomiserede, blindede undersøgelser eller META analyser).

Spørgsmål

  • Er de valgte sammenligningsgrundlag klart anført?
  • Foretages der sammenligning mellem de relevante alternativer?
  • Er sammenligningsgrundlagene udtømmende for den aktuelle beslutningstagen? (Som udgangspunkt bør den almindeligt anvendte praksis i Danmark anvendes. Hvis der ikke er
  • konsensus om behandlingspraksis, vil det være nødvendigt at have mere end ét sammenligningsgrundlag).
  • Er studiet af den relative kliniske effektivitet foretaget med patienter med samme kliniske karakteristika, som de patienter, der er målgruppe for behandlingen?
  • Er det klart angivet og dokumenteret, hvordan den relative virkningsgrad af det nye produkt påvises?
  • Er de kliniske data fra studier, der har gennemgået peer review og er offentliggjort?

3.4 Tidshorisont

Spørgsmål
Er analysens tidshorisont afpasset således, at alle relevante omkostninger og gevinster bliver identificeret?

3.5 Tilsvarende studier

  • Kort gennemgang af resultaterne af evt. tidligere økonomiske studier med sammenlignelig problemstilling.

3.6 Sundhedsrelaterede resultatmål

  • Angivelse af de mål for behandlingsresultatet (effektmål), der er anvendt i studiet.
  • Efficacy/effecktiveness af behandlingen, herunder metode, kilder og antagelser for opgørelsen.
  • Eksplicit angivelse af, hvordan evidens er opnået, hvis der er anvendt andet end randomiserede kontrollerede studier.
  • Kriterier for inddragelse eller eksklusion af sundhedsrelaterede resultatmål.
  • Utilsigtede hændelser (adverse events), og hvordan de er opgjort.
  • Ved anvendelse af kvalitetsjusterede leveår – angivelse af hvilke præferencevægte, der er anvendt.
  • Diskontering.

Spørgsmål

  • Er evidensen af behandlingen fastslået ved brug af randomiserede studier? Hvis nej, er den alternative dokumentation for evidensen overbevisende og velbegrundet?
  • Er der væsentlige forskelle i epidemiologi eller virkning af behandlingen for den anvendte patientpopulation og den påtænkte danske patientpopulation?
  • Ved brug af studier fra litteratur: er studierne udvalgt på en systematisk og objektiv måde?
  • Er der gennemført studier, der viser virkningen af det nye produkt i praksis?
  • Er alle relevante variationer i effekten blandt undergrupper i analysen identificeret og rapporteret?
  • Er alle relevante effekter identificeret, herunder de utilsigtede hændelser?
  • Ved anvendelse af sekundære kilder, såsom litteratur: hvordan er udvælgelsen foretaget?
  • Ved brug af kvalitetsjusterede leveår: er danske præferencevægte anvendt?
  • Ved anvendelse af betalingsviljemetoden – hvilke supplerende sundhedsrelaterede resultatmål støtter analysen?
  • Er der foretaget relevante følsomhedsanalyser for de sundhedsrelaterede resultatmål?
  • Er den valgte diskonteringsrate i overensstemmelse med retningslinjerne?

3.7 Identifikation og værdisætning af omkostninger

  • Identifikation af inkluderede omkostningsparametre (fx medicin, personalegrupper, hjælpemidler mv.).
  • Ressourceforbruget opgjort i fysiske enheder (fx timer, DDD, utensilier mv.).
  • Beskrivelse af hvordan ressourceforbruget er opgjort.
  • Ved inkludering af indirekte omkostninger: beskrivelse af den anvendte metode.
  • Enhedspriserne for ressourceforbruget, og hvordan de er opgjort.
  • Diskontering

Spørgsmål

  • Er omkostningerne opgjort med udgangspunkt i danske data?
  • Afspejler omkostningsopgørelsen den danske behandlingspraksis?
  • Er afgrænsningen af hvilke omkostninger, som inkluderes i analysen, rimelig?
  • Er overheadomkostninger medregnet, både ved opgørelse af behandlingsomkostningerne og de utilsigtede hændelser ?
  • Er de indirekte omkostninger opgjort ved brug af human kapital metoden?
  • Er de indirekte omkostninger angivet særskilt fra de direkte?
  • Er den valgte diskonteringsrate i overensstemmelse med retningslinjerne?

3.8 Undergrupper

  • Angivelse af eventuelle patientgrupper, som kan identificeres før behandlingsstart, der afviger fra det generelle omkostnings- eller effektestimat.

3.9 Væsentligste antagelser

  • Angivelse af de væsentligste antagelser og begrænsninger (både kliniske og økonomiske) ved analyserne, herunder hvordan de påvirker resultaterne.

4. Analyser

  • Præsentation af de metoder og modeller der anvendes, herunder relevante antagelser, der gøres.
  • Præsentation af resultatet af analysen på et så disaggregeret niveau, at det er muligt at gendanne analysen med andre forudsætninger end dem, der ligger til grund for den aktuelle analyse.
  • Beskrivelse af de vigtigste begrænsninger ved analysen og de sandsynlige påvirkninger af resultaterne.
  • Følsomhedsanalyser af relevante parametre.
  • Diskussion af resultaterne, herunder muligheden for at ekstrapolere resultaterne til en dansk patientpopulation.

Spørgsmål

  • Er det gennemskueligt, hvad der sker i analysen?
  • Er de anvendte analyseteknikker rimelige for den givne problemstilling?
  • Er data præsenteret på en måde, der gør det muligt selv at genskabe resultaterne?
  • Tages der udgangspunkt i den danske behandlingspraksis på området?
  • Er antagelserne rimelige i en dansk kontekst?
  • Er der angivet hvilke parametre, der er udført følsomhedsanalyse for?
  • Reflekterer følsomhedsanalyserne den underliggende usikkerhed?

5. Resultater, konklusion og diskussion

  • Angivelse af størrelsen af den forventede patientpopulation, der forventes i behandling.
  • Angivelse af de samlede forventede sundhedsudgifter forbundet med ibrugtagning af det nye præparat.
  • Angivelse af de samlede forventede kliniske effekter forbundet med ibrugtagning af det nye præparat.
  • Inkremental analyse af omkostninger og effekt.
  • Fortolkning af resultatet i forholdt til andre sammenlignelige alternative behandlinger.
  • Konklusion.
  • Diskussion af resultaterne.

Spørgsmål

  • Er der sammenhæng mellem de kliniske indikationer og patientpopulationen, som resultaterne anvendes for?
  • Hvor anvendelige er resultaterne for den påtænkte patientpopulation?
  • Er der tilstrækkelige dokumentation for konklusionerne?
  • Er de metodiske problemer og usikkerheden ved dataindsamlingen reflekteret i diskussionen af resultaterne?

6. Referencer

Referenceliste struktureret efter, hvornår de optrådte i teksten første gang.

Spørgsmål

  • Er samtlige anvendte data i analysen forsynet med en reference, som kan genfindes i referencelisten?

7. Bilag

Fx tabeller med data, beskrivelse af modeller, elektroniske versioner af anvendte modeller, skemaer anvendt ved dataindsamling mv.