Retningslinjer for vurdering og sammenligning af lægemidler ved revurdering af tilskudsstatus

4. juli 2006, Opdateret 3. juli 2012

Lægemiddelstyrelsen (nu Lægemiddelstyrelsen) sendte i april 2006 Retningslinjer for vurdering og sammenligning af lægemidler ved revurdering af tilskudsstatus i høring. Der er kommet 3 høringssvar, der ikke har givet anledning til ændringer, og retningslinjerne træder nu i kraft. Retningslinierne specificerer og uddyber vejledningen om procedure for revurdering af lægemidlers tilskudsstatus.

Formålet med regelmæssige revurderinger af lægemidlers tilskudsstatus er at sikre, at hele lægemiddelsortimentet til enhver tid lever op til sygesikringslovens intentioner om, at tilskudsordningen skal sikre en hensigtsmæssig anvendelse af sygesikringsmidlerne og tilskynde til rationel anvendelse af lægemidler til gavn for patienterne, jf. vejledning om procedure for revurderinger af lægemidlers tilskudsstatus. Revurderingerne foretages efter en gennemskuelig og alment kendt procedure. 

Disse retningslinjer uddyber vejledningen. Principperne for vurdering og sammenligning af lægemidler med henblik på tilskudsstatus er i overensstemmende med de principper, der fremgår af vejledningen om ansøgning om generelt tilskud, se vejledningen fra boksen til højre.

Rimeligt forhold mellem pris og behandlingsmæssig værdi

Ved enhver vurdering af om et lægemiddel skal have generelt tilskud – både vurdering af nye lægemidler og revurdering af eksisterende lægemidlers tilskudsstatus – bedømmes det, om lægemidlet opfylder kriterierne for generelt tilskud i bekendtgørelse om medicintilskud, jf. bilag 1 i vejledningen. Denne vurdering omfatter ofte også en sammenligning af lægemidlet med anden relevant behandling til samme sygdom dvs. en vurdering af, ’om lægemidlets pris står i et rimeligt forhold til dets behandlingsmæssige værdi’ i forhold til anden behandling (stk. 2, nr. 2).

Sammenligningsgrundlaget er relevante behandlingsalternativer, der som regel, men ikke nødvendigvis, er andre lægemidler. Retningslinjerne omfatter sammenligning af to eller flere lægemidler.

Sammenligningsgrundlaget omfatter klinisk relevante forhold (klinisk effekt, bivirkninger, sikkerhed mv.) og pris, men også compliancemæssige aspekter og andre relevante forhold kan inddrages.

Retningslinjerne er overordnede. Det betyder, at de indeholder en delvis skematisk fremgangsmåde, som vil kunne anvendes i de fleste tilfælde. Det kan i visse situationer være velbegrundet at fravige fremgangsmåden, og sammenligningen vil da blive foretaget, som det vurderes bedst i overensstemmelse med hensynene bag tilskudsreglerne. Eksempelvis vil det for kurbehandling som regel være mere relevant at sammenligne pris per kur end pris per dag. Eventuelle fremsendte sundhedsøkonomiske analyser vil i relevante tilfælde blive inddraget i vurderingen. 

For lægemidler, der falder ind under et eller flere af de 9 kriterier i § 1, stk. 3, i bekendtgørelse om medicintilskud, bliver forholdet mellem lægemidlets behandlingsmæssige værdi og prisen af mindre eller ingen betydning. I § 1, stk. 3, er der opstillet 9 kriterier, der medfører afslag på generelt tilskud, med mindre ganske særlige forhold gør sig gældende. For sådanne lægemidler vil der derfor ikke nødvendigvis blive foretaget en vurdering i henhold til disse retningslinjer.

Vurdering af behandlingsmæssig værdi 

Det primære i en vurdering af to eller flere lægemidler over for hinanden er en sammenligning af effekt og bivirkninger ved relevante indikationer og den kliniske betydning af eventuelle forskelle. Hvis der foreligger dokumentation og rekommandationer udarbejdet af centrale sundhedsmyndigheder, offentlige institutioner eller videnskabelige selskaber, tages der udgangspunkt i disse. Vurderingen omfatter både de oprindelige kliniske studier og nyere studier af de pågældende lægemidler. Erfaringer fra den kliniske hverdag inddrages, fx ved forespørgsel af relevante videnskabelige selskaber.

Også eventuelle ændringer i forholdet mellem fordele og risici for de enkelte sammenlignelige lægemidler vil indgå i sammenligningen.

Sammenligningsgrundlaget (gruppen af lægemidler, der indgår i vurderingen) vil blive indsnævret eller udvidet, hvis det undervejs i processen viser sig at være nødvendigt.

I de tilfælde, hvor der ikke findes et relevant sammenligningsgrundlag for et givet lægemiddel – lægemidler eller andet – vil lægemidlets behandlingsmæssige værdi også blive vurderet efter ovennævnte retningslinjer.  

Vurdering af priser 

En vurdering af et eller flere lægemidler i tilskudsøjemed indbefatter ud over den medicinsk faglige vurdering også en vurdering og evt. sammenligning af priser.
 
De priser, der indgår i sammenligningen, er tilskudspriser, jf. dog pkt. 4 nedenfor.
 
Prissammenligningen gennemgår følgende trin: 
  1. På baggrund af den indledende klinisk faglige vurdering fastlægges hvilke lægemidler (sammenlignelige lægemiddelstoffer og lægemiddelformer), der indbyrdes er relevante behandlingsalternativer.
  2. Herefter defineres de doser, som er sammenlignelige for de fastlagte lægemiddelstoffer og lægemiddelformer. Der lægges vægt på at anvende ækvieffektive eller anbefalede doser fastsat af de centrale sundhedsmyndigheder, offentlige institutioner eller videnskabelige selskaber, hvis disse findes. Eventuelt kan ækvieffektive doser fastsat af fx andre landes myndigheder anvendes, hvis disse doser kan overføres på en dansk patientpopulation. Alternativt anvendes som hidtil DDD og/eller de doser, der er anvendt i de kliniske studier. Sådanne problemstillinger behandles ad hoc.

    De sammenlignelige doser vælges, så de er knyttet til hovedindikationen. Har de pågældende lægemidler flere ligeværdige indikationer med forskellige doseringer, foretages en konkret vurdering af hvilke doser, der bør sammenlignes.
  3. Ud fra de således definerede sammenlignelige doser fastlægges herefter hvilke styrker for de enkelte lægemidler, der ved den valgte indikation må forventes at repræsentere de mest relevante sammenlignelige behandlingstilbud.
  4. For den valgte styrke af et givet lægemiddelstof i den eller de forud definerede lægemiddelform(er) findes den laveste pris per enhed blandt alle fabrikater og pakningsstørrelser dvs. den laveste tilskudspris for alle markedsførte pakninger. På samme måde findes de laveste enhedspriser for de øvrige sammenlignelige lægemiddelstoffer og lægemiddelformer. Sammenligningen baseres på et gennemsnit af disse enhedspriser for de sidste 3 mdr. svarende til 6 prisperioder. Det sikrer et funktionelt sammenligningsgrundlag mellem de forskellige relevante lægemidler.
Antal doseringer per døgn skal være den samme for de valgte styrker, så disse reelt er sammenlignelige. I modsat fald vil der blive korrigeret. Hvis det skønnes nødvendigt for vurderingen, vil prissammenligningen blive baseret på en periode, der går mere end 3 mdr. tilbage.
 
Vurderingen af ikke tilskudsberettigede lægemidler foretages på samme måde. Der er dog ikke her tale om tilskudspris. 

Medicintilskudsnævnets vurdering

Medicintilskudsnævnet foretager på dette grundlag en afvejning af, om prisen for et lægemiddel står i et rimeligt forhold til den behandlingsmæssige værdi, når der sammenlignes mellem eksisterende behandlingsalternativer. Hvis der ingen behandlingsmæssige alternativer findes, foretages alene en vurdering af lægemidlets behandlingsmæssige værdi i forhold til prisen.

Hvis et lægemiddels pris ikke vurderes generelt at stå i et rimeligt forhold til dets behandlingsmæssige værdi, men lægemidlet har en højere behandlingsmæssig værdi for en specifik og veldefineret patientgruppe (sammenlignet med de eksisterende behandlingsalternativer), vurderes om et generelt tilskud kan klausuleres til denne patientgruppe.

Ud over sammenligning af effekt(er), bivirkninger og priser kan andre forhold være relevante. Det kan fx være en ikke hensigtsmæssig uoverensstemmelse mellem antallet af patienter i behandling i forhold til det antal, som firmaet anslog ved ansøgning om tilskud, forbrugskortlægninger fra Lægemiddelstyrelsens lægemiddelstatistikregister, eller et stort antal imødekomne ansøgninger om enkelttilskud, jf. vejledningen.

Medicintilskudsnævnets revurdering og indstilling til, hvorvidt der skal indledes en sag om evt. ændring af tilskudsstatus for et lægemiddel, baseres på en samlet vurdering af, om lægemidlet opfylder kriterierne i bekendtgørelse om medicintilskud, og herunder om lægemidlets behandlingsmæssige værdi står i et rimeligt forhold til prisen.

Disse administrative retningslinjer vil, på baggrund af de indsamlede erfaringer med revurdering af lægemidlers tilskudsstatus, i nødvendigt omfang blive uddybet eller ændret, hvis der viser sig et behov for det.


Note 1: Lægemiddelstyrelsens (nu Lægemiddelstyrelsens) vejledning om procedure for revurderinger af lægemidlers tilskudsstatus.
Note 2: Lægemiddelstyrelsens (nu Lægemiddelstyrelsens) vejledning om ansøgning om generelt tilskud til lægemidler.
Note 3: Indenrigs- og Sundhedsministeriets bekendtgørelse om medicintilskud nr. 180 af 17. marts 2005 (Retsinformation).

Fik du svar på dine spørgsmål?

Beskriv, hvordan vi kan forbedre hjemmesiden.