Regulering i EU af lægemidler til avanceret terapi (ATMP)

13. december 2023

Lægemidler til avanceret terapi har deres egen regulering i henhold til Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP)-forordningen 2007/1394.

Denne side informerer om ATMP-reguleringen og giver en oversigt over relevante kontaktpunkter for yderligere information til udviklingen af lægemidler til avanceret terapi.

Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) er biologiske lægemidler, der er baseret på celler, væv og gener. De er opdelt i lægemidler til somatisk celleterapi, lægemidler til genterapi, vævstekniske produkter og kombinationslægemidler.

  • Lægemidler til genterapi:

    Lægemiddeldirektivet 2001/83/EF Bilag I, del IV, stk. 2.1:

    • Ved lægemiddel til genterapi forstås et biologisk lægemiddel, der har følgende egenskaber:
    • a) det indeholder et virksomt stof, der indeholder eller består af en rekombinant nukleinsyre, der anvendes i eller gives til mennesker med henblik på at regulere, reparere, erstatte, tilføje eller fjerne en gensekvens
    • b) dets terapeutiske, profylaktiske eller diagnostiske virkning er direkte knyttet til den rekombinante nukleinsyresekvens, som det indeholder, eller produktet af denne sekvens' genetiske ekspression.

     

  • Lægemidler til somatisk celleterapi:

    Lægemiddeldirektivet 2001/83/EF Bilag I, del IV, stk. 2.2:

    • Ved lægemiddel til somatisk celleterapi forstås et biologisk lægemiddel, der har følgende egenskaber:
    • a) det indeholder eller består af celler eller væv, som har været genstand for væsentlig manipulation, således at de biologiske kendetegn, fysiologiske funktioner eller strukturelle egenskaber, der er relevante for den påtænkte kliniske anvendelse, er blevet ændret, eller af celler eller væv, som ikke er beregnet til at blive anvendt til samme væsentlig(e) funktion(er) i recipienten og donoren
    • b) det præsenteres som egnet middel til — eller anvendes i eller gives til mennesker med henblik på — behandling, forebyggelse eller diagnosticering af sygdomme, ved at dets celler eller væv udøver en farmakologisk, immunologisk eller metabolisk virkning.
    • Ved anvendelsen af litra a) anses navnlig manipulationerne i bilag I til forordning (EF) nr. 1394/2007 ikke for at være væsentlige manipulationer.

     

  • Lægemidler fremstillet ud fra manipuleret væv:
    ATMP-forordningen 2007/1394, Art. 2:
  • Ved »lægemiddel fremstillet ud fra manipuleret væv« forstås et produkt, som: — indeholder eller består af celler eller væv, der er manipuleret, og som — præsenteres som et egnet middel til eller anvendes i eller gives til mennesker med henblik på at regenerere, reparere eller erstatte menneskeligt væv. Et lægemiddel fremstillet ud fra manipuleret væv kan indeholde celler eller væv af human eller animalsk oprindelse eller begge dele. Cellerne eller vævene kan være levedygtige eller ikke-levedygtige. Lægemidlet kan også indeholde andre stoffer, f.eks. celleprodukter, biomolekyler, biomateriale, kemiske stoffer, matricestøttematerialer (scaffolds) eller matricer.

Er det et lægemiddel? Spørg LMST:

Afgrænsning

Er det et ATMP? Spørg EMA:

Advanced therapy classification | European Medicines Agency (europa.eu)

 

Udleveringstilladelse til medicin der ikke er markedsført i DK:

Udleveringstilladelser (laegemiddelstyrelsen.dk)

Lægemiddeldirektivet:

Direktiv 2001/83/EC

ATMP forordningen:

Forordning EC no 1394/2007

Krav til donation, udtagning og testning af humane væv og celler:

Direktiv 2006/17/EC

 

Styrelsen for Patientsikkerhed (STPS): Regulering af væv- og celleudtag i henhold til Vævsloven

Ansøgningsskema til vævscentervirksomhed - Styrelsen for Patientsikkerhed (stps.dk)

Miljøstyrelsen:

Regulering af GMO (mst.dk)

Arbejdstilsynet:

Anmeld arbejde med genteknologi - Arbejdstilsynet (at.dk)