EMA anbefaler at fjerne markedsføringstilladelsen på to lægemidler
Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA, anbefaler, at markedsføringstilladelsen til to lægemidler, hhv. Ocaliva og Translarna, trækkes tilbage. Næste skridt er, at EU-Kommissionen tager stilling til anbefalingen.
EMA’s anbefaling kommer på baggrund af en vurdering fra lægemiddelkomiteen CHMP, der har drøftet de to lægemidler på komiteens juni-møde. CHMP har foretaget en risk-benefit-analyse af de to lægemidler, der konkluderer, at effekten af henholdsvis Ocaliva og Translarna ikke længere opvejer de mulige risici i form af bivirkninger.
Virksomhederne bag de to godkendte lægemidler har været forpligtet til at fremsætte studier, der bekræfter den oprindelige effekt for deres lægemidler. Disse studier viste ikke den forventede effekt. Når det sker kan, kan CHMP i regi af EMA anbefale, at godkendelsen trækkes tilbage, hvilket er sket her.
Ocaliva, som er et lægemiddel til behandling af den autoimmune leversygdom primær biliær cholangitis (pbc), blev oprindeligt godkendt i 2016. Godkendelsen var baseret på lægemidlets evne til at reducere markører for leverskade.
Translarna, som er et lægemiddel til behandling af Duchenne muskeldystrofi, blev oprindeligt godkendt i 2014. Godkendelsen var baseret på lægemidlets evne til at muliggøre dannelse af virksomt dystrofin. Dystrofin er et muskelprotein, som patienter med lidelsen Duchenne muskeldystrofi ikke kan danne.
Nye studier har imidlertid ikke i tilstrækkelig grad kunnet bekræfte de to præparaters kliniske fordele i forhold til placebo. Derfor har CHMP nu anbefalet, at Ocaliva og Translarna ikke får fornyet deres markedsføringstilladelser.
EMA har sendt anbefalingerne til EU-Kommissionen, der vil træffe den endelige beslutning. Hvis EU-Kommissionen godkender anbefalingen, vil lægemidlerne ikke længere være godkendt i hele EU, inkl. Danmark.
Kontakt egen læge
Patienter, der er i behandling med Ocaliva eller Translarna, bør konsultere deres behandlende læge, og sundhedsprofessionelle rådes til ikke at starte nye patienter på Ocaliva eller Translarna uden for kliniske forsøg.